臨床研究應以需求為導向實現患者利益最大化

“臨床研究與臨床診療一樣，都需要強調基于患者的需求。醫院既是最貼近患者需求的策源地，也是完成臨床研究任務的主戰場。任何一個尚未獲得滿意答案的臨床問題，都是研究方案設計的源頭，由此獲取數據形成證據最終得到可靠結論才能指導臨床實踐。因此，醫療機構應該切實保證受試者權益和安全，與申辦方攜手促進行業生態的持續優化。”11月7日，在一場題為“以患者為中心，賦能臨床研究發展”——2021年臨床研究質量管理高峰論壇上，上海市精神衛生中心藥物臨床試驗機構辦公室主任沈一峰如是說。

多方努力提升臨床研究水平

近年來，國家連續出臺政策規范藥物臨床試驗，強調以患者為中心，強化受試者權益。2020年7月，新版《藥物臨床試驗質量管理規范》（GCP）頒布，明確藥物臨床試驗各方職責要求，強化受試者權益保護。

今年7月，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）發布“關于公開征求《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》意見的通知”，指出確定研發立題和臨床試驗設計，應該以臨床需求為導向，實現患者獲益的最大化。

采訪中，記者了解到，中國現有1000多家臨床研究機構，但能夠承擔高質量的國際多中心臨床研究的機構卻是非常有限。

王莉

“中國新藥物臨床研究的研究機構和研究者數量仍面臨諸多挑戰，也有很大的發展空間。”禮來中國高級副總裁、藥物發展及醫學事務中心負責人王莉表示，開展以患者為中心，以臨床價值為主要考量的各期臨床研究將為推進全球同步研發、幫助中國患者盡早使用先進的創新藥物提供重要保障，但這也同時對臨床研究機構的能力和效率提出了更高的要求。

事實上，近年來，國家先后發布了多項藥品審評審批改革的重要文件，為推動新藥同步研發、注冊與審評奠定了基礎，也為創新藥實現境內外同步注冊上市提供了有力條件。

不過，同一創新藥品在國內獲批存在一定的滯后性，除了相應的政策配套措施缺乏，還與國內的臨床研究尚未充分加入全球同步研發有關。

王莉認為，這就需要政府、學界和企業的共同努力，讓中國的創新藥臨床研究邁上新的高度。

充分考慮患者個體化需求

郁金泰

當前，隨著臨床研究的發展，患者角色也發生了變化。復旦大學神經病學研究所常務副所長、復旦大學附屬華山醫院神經內科認知障礙和癡呆亞專業帶頭人郁金泰教授認為，強調以患者為中心，意味著要將患者置于臨床研究的中心，以患者獲益為首要的考量，加強與患者的溝通，在臨床研究中關注患者在臨床研究中的安全性，提高受試者的依從性。

陳勁豪

這一觀點，也得到了艾昆緯管理咨詢業務負責人陳勁豪的支持。他認為，“以患者為中心”主要考慮患者個體的醫療需求與情感需求，真正地從藥物研發到使用的整個鏈條做到“為患醫治、以患為師”。同時，以患者為中心的臨床研究，也需要科技賦能，打造遠程智聯平臺，進一步提高效率，優化臨床資源。

王蔓蓉

談到跨國藥企如何參與到全球關鍵性新藥臨床研究，將給中國的臨床研究帶來動力時，禮來中國臨床運營高級總監王蔓蓉認為，作為申辦方，從臨床試驗設計到實施開展，要深入并加強與研究機構，包括與研究者和機構辦公室的溝通，了解一線臨床研究環節和受試者的切實需求。

據了解，在過去三年間，禮來中國的臨床研究數量增加了三倍以上，共獲批上市了8個新產品和6個新適應癥，在未來5年內有望將40種新藥（含新適應癥）引入中國。