“基因魔剪”讓耳聾小鼠恢復聽力

　　英國《自然》雜志12月20日發表了一項基因治療領域成果：因高水平基因組編輯技術而聞名世界的博德研究所表示，基因編輯技術（CRISPR-Cas9，也稱“基因魔剪”）現已被用于恢復人類遺傳性耳聾小鼠模型的聽力。最新研究凸顯了CRISPR-Cas9技術用于治療顯性遺傳性聽覺損失疾病的潛力。

　　有將近一半的耳聾是由遺傳因素造成的。這也是基因和染色體異常所致的疾病，是因父母的遺傳基因發生改變，進而傳給后代引起的耳聾，且在后代中會以一定數量出現。但是迄今為止，治療遺傳性聽覺損失的方法十分有限，攻克該疾病仍屬醫學難題。

　　美國博德研究所華人生物學家戴維·劉領導的團隊，正在研究如何利用CRISPR基因編輯技術優化基于細胞的療法，并因此入選《自然》雜志2017年度十大科學人物。此次，該團隊聯合美國哈佛大學科學家，設計了一個脂質包裹的Cas9-向導RNA復合體，其能有特異性地針對人類耳聾小鼠模型的致聾遺傳突變。

　　研究表明，該復合體可以破壞致聾突變基因，即使突變基因和健康基因只有一個堿基對的差別。不僅如此，將上述復合體注射進新生小鼠的耳蝸，可以顯著減少進行性聽覺損失。研究人員觀察發現，與兩組對照小鼠相比，在注射了上述復合體的小鼠耳朵中，毛細胞存活率更高，聽腦干反應閾值更低，而且小鼠的聽覺反射更強。對照小鼠中，一組沒有接受注射，另一組注射了靶向某不相關基因的復合體。

　　研究團隊表示，該基因編輯策略將有助于在未來研發無病毒的一次性療法，用于治療特定遺傳性聽覺損失疾病。