新酶讓CRISPR準確靶向絕大多數人類基因

　　美國杜克大學領導的一個研究團隊開發出一種方法，可擴大CRISPR技術的覆蓋范圍。最初的CRISPR系統只能靶向人類基因組的12.5%，而新方法使CRISPR技術能夠準確靶向幾乎所有人類基因，使人們通過基因組工程潛在地靶向和治療更廣泛的疾病成為可能。論文發表在《自然·通訊》雜志上。

　　在之前的研究中，杜克大學研究團隊發現并設計了新的Cas9酶，包括Sc++酶，這一變化使他們能夠編輯近50%的DNA序列。與此同時，哈佛大學團隊設計出了一種獨立變體，名為SpRY酶。由于這兩種系統都有缺點，研究團隊決定將兩者的優勢結合在一起，開發出一種SpRY-Sc++-Cas9嵌合酶，簡稱SpRYc。研究人員說：“有了這個新工具，我們可以更精確地瞄準幾乎100%的基因組。”

　　雖然SpRYc在切割目標DNA序列方面比它的“同行“慢，但在編輯DNA的特定片段時，它比兩種傳統酶都更有效。SpRYc不僅編輯范圍廣，也比SpRY更準確。

　　在確定了SpRYc的編輯能力后，研究團隊調查了該工具對標準CRISPR系統無法治療的遺傳病的潛在治療用途。第一種是雷特綜合征，這是一種主要影響年輕女性的進行性神經疾病，由特定基因的8個突變之一引起；第二種是亨廷頓氏病，這是一種罕見的遺傳性神經疾病，會導致大腦中神經元的退化。研究團隊發現，SpRYc能夠改變以前無法改變的突變，為這兩種疾病提供了潛在的治療機會。