1、酶替代治療
1971年Porter等人通過在培養基內補充ARSA，發現MLD患者皮膚成纖維細胞的代謝缺陷得到了糾正。此后，有多種酶替代治療方案用于臨床。有人應用牛腦提取的ARSA靜脈或鞘內注射治療MLD患者，雖使肝臟中ARSA的活性恢復正常，但腦內ARSA活性及脫髓鞘病變無任何改善。現已證明補充的ARSA不能通過血腦屏障，有人使用酶降解抑制劑作為酶替代治療輔助治療，旨在抑制ARSA降解，促進殘余ARSA的功能，但未見明顯效果。
2、骨髓移植
骨髓移植(BMT)可糾正MLD患者的代謝異常。1985年Bayever等對一個晚嬰型患者進行了BMT，結果發現智力得到了明顯提高。1990年Krivit等報道一個5年前接受BMT的10歲女孩，其神經電生理及腦硫脂代謝均得到了明顯改善。但也有研究表明BMT并未使MLD的癥狀得到明顯改善，且MRI表明腦白質的損傷是持續加重的。目前多認為BMT宜應用于晚嬰型的癥狀前或青少年型的早期患者。
3、基因治療
MLD為單基因遺傳病，成功的基因治療(GT)將使本病得到根本治療。近10年來，國外學者就MLD的GT方法進行了大量探索，并取得了令人可喜的結果。盡管GT在臨床應用之前尚有許多理論和技術性問題需要解決，但它仍是未來的發展方向。