主要針對酪氨酸血癥Ⅰ型，通過飲食、藥物或肝移植治療控制疾病，降低血酪氨酸及其代謝產物水平，減輕酪氨酸及其代謝產物對機體的損傷。
1、飲食療法
低酪氨酸及苯丙氨酸的飲食。
2、尼替西農
4-羥基苯丙酮酸雙加氧酶的抑制劑，是治療酪氨酸血癥Ⅰ型的主要藥物，起效快，多數患者血琥珀酰丙酮顯著降低。
3、肝移植
對于飲食及藥物治療效果不良的患者，應及早考慮肝移植，改善生存質量。
