要想將一個基因從A位點轉移到B位點,研究人員和基因治療專家只有兩個選擇:使用一種能有效地將感興趣基因輸送到細胞中的病毒;質粒,一種能夠做同樣工作的經加工的DNA環。
問題是,病毒是感染性的,并且一些類型的病毒偶爾會到達癌基因附近的靶標基因組,從而增加癌癥風險。質粒不會有這種風險,但是它們卻不能在細胞中有效率地復制自己,而這對達到引入靶標基因的最終目的至關重要。
美國威斯康星—麥迪遜大學的研究人員指出,一種利用轉座子或叫做“跳躍基因”的新非病毒基因傳遞系統的出現則提供了一種比病毒更安全、比質粒更有效的替代方法。
在一篇發表在9月的AppliedBiosafety雜志上,威斯康星-麥迪遜的分子生物學家、生物安全官員MargyLambert描述了一種轉座子基因傳遞系統,即一段能夠從一個DNA分子跳到另外一個DNA分子的DNA。
基因治療是一個能讓新技術闖出名號的領域。在美國大約進行著140項基因治療試驗。大多數項目是針對致死性疾病如癌癥的。許多治療利用效率較低的質粒作為表達載體,而一些則使用病毒和被認為安全或有效的非基因療法,以便于能夠通過FDA審核成為常規療法。
已經證實以轉座子為載體的技術能夠靶向沒有癌基因的基因組區域。而且,與質粒相比的一個關鍵的優勢就是跳躍基因技術能夠更有效地使引入動物細胞的基因進行穩定表達。
為了利用跳躍基因,研究人員使用了一種能夠將目標DNA序列從一個DNA分子轉移到細胞內的另外一個DNA分子的酶。這種酶接著能將其關閉以終止基因的跳躍。