NEMJ曝干細胞治療重大副作用：接受治療后患者失明

　　據《新英格蘭醫學雜志》（NEMJ）3月16日的報告稱，三位女性患者在接受了將脂肪來源的細胞注射到患者眼睛中的干細胞治療后出現了失明，這些患者患有年齡相關性黃斑變性，她們希望通過干細胞治療眼部疾病，但是在實驗治療的幾天內，出現了嚴重的并發癥。

　　這種干細胞治療，即從患者自身身體取得細胞，然后注入回身體中，其實目前在很大程度上未受到美國食品和藥物管理局的監管，并且大部分未經證實。 “毫無疑問，如果當時有FDA參與監管，更有利于患者的安全，也能保護這一案例中的患者，”NEJM論文作者，斯坦福大學的Jeffrey Goldberg表示。

　　此次干細胞療法是由U.S. Stem Cell（此前公司名為Bioheart）贊助的，該公司的科學總監 Kristen Comella 拒絕討論這些病例，稱牽涉到法律訴訟，已經在保密協議下和解。Comella為干細胞療法辯護，稱他們已經治療了 7000 多名病人，只記錄到很少的不良事件，安全記錄良好。不過根據Goldberg的報告，這些干細胞程序存在包括缺乏安全數據，有嚴重的缺陷等方面的問題。

　　“這還只是干細胞負面臨床結果的冰山一角，因為目前，美國有大約600個這樣的診所進行著沒有FDA批準，缺乏支持治療和實驗的臨床前數據，罔顧患者利益的治療，”加州大學戴維斯分校的醫學院干細胞生物學家Paul Knoepfler在一篇博客中寫道。

　　同時在NEJM雜志上，另一組研究人員報道了相關的結果：他們成功將來自誘導多能干細胞iPS細胞的視網膜色素上皮細胞植入到了患者體內，治療老年女性的黃斑變性。治療后，患者的視力在治療后一年都沒有出現惡化。

　　這一實驗被哈佛醫學院的George Daley稱為“標志性”成果 “這是第一次患者利用iPS細胞的細胞衍生物進行治療，屬于世界首例。”（此前也有一些研究人員成功植入人類胚胎干細胞，用以治療黃斑變性）。

　　2014年和2015年，FDA發起了一系列提議以規范許多宣稱進行了未被證明的干細胞治療的診所。因此此前根據一項研究，美國約有570家類似診所，而且其數量仍在增長。相關提議受到了來自干細胞診所和希望獲得該療法的患者的譴責，這些患者等不及證明該療法是否有效。

　　其實很多科學家，尤其是干細胞研究者呼吁FDA取締未經驗證的干細胞療法。他們對患者的安全表示擔憂，而且害怕類似的治療會破壞所有干細胞療法的聲譽。到目前為止，FDA的提議尚未確定。不過隨著上述事件的增多，以及特朗普政府的傾向，也許FDA很快就會出臺相關的法律法規。