重新定義基因治療:CRISPR創新的“發現和替換”基因組編輯
基因組編輯，特別是CRISPR-Cas9方法，為嚴重聯合免疫缺陷(SCIDs)和其他遺傳疾病提供了革命性的解決方案。巴伊蘭大學的研究人員通過他們的GE x HDR 2.0策略加強了這種方法，旨在實現精確的基因替換。巴伊蘭大學的研究人員利用一種名為GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas9技術，推進了對SCIDs等遺傳性疾病的基因治療。 基因組編輯，特別是CRISPR-Cas9方法，為嚴重聯合免疫缺陷(SCIDs)和其他遺傳疾病提供了革命性的解決方案。巴伊蘭大學的研究人員通過他們的GE x HDR 2.0策略加強了這種方法，旨在實現精確的基因替換。巴伊蘭大學的研究人員利用一種名為GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas9技術，推進了對SCIDs等遺傳性疾病的基因治療。 嚴重聯合免疫缺陷(scid)是一組使人衰弱的原發性免疫缺陷疾病，主要由破壞t細胞發育的基因突變引起。SCID還可以影響b細胞和自然殺傷細......閱讀全文
Cell子刊：生殖干細胞高效基因組編輯
精原干細胞（SSC）是成年雄性動物曲細精管中唯一能進行終生自我更新的二倍體永生細胞群。這些細胞既具有自我更新潛能，又能定向分化產生精子。對體外培養的精原干細胞進行基因修飾，能將外源基因穩定遺傳到后代基因組，不過這一過程還存在一定的技術困難。 日本橫濱城市大學的生殖生物學家Takehiko Og
自然子刊：揭示基因組編輯新機制
中國科學院上海生命科學研究院（人口健康領域）中科院-馬普學會計算生物學伙伴研究所楊力研究組與上海科技大學陳佳研究組、南京醫科大學沈彬研究組合作研究揭示了胞嘧啶脫氨酶（APOBEC）在CRISPR/Cas9引發的DNA斷裂修復過程中產生突變的新機制，為進一步提高基因組編輯保真度提供了新思路。 C
Nature－Biotechnology：哈佛華裔發布基因組編輯新技術
作為潛在的新一代治療和研究工具，幾乎沒有什么生命科學技術比基因組編輯蛋白質更具發展前景——研究人員可通過編程這些分子來改變特定基因，以治療或甚至治愈一些遺傳性疾病。 可是，要將這些基因組編輯蛋白導入到細胞中，尤其是活體動物或人類患者體內，對于研究人員而言卻仍是一個巨大的挑戰。 通常，研究人
臨床多重耐藥菌基因組編輯研究取得進展
直接在臨床分離的多重耐藥菌中進行功能基因組學研究是解析耐藥機制以及開發抗耐藥策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在臨床耐藥菌中直接進行高效基因編輯的工具，目前耐藥機制仍主要是采用組學分析加在模式菌中的異源驗證進行研究。這種脫離了臨床耐藥菌本身遺傳背景的研究策略，往往忽略了遺傳背景本身對耐藥因子
臨床多重耐藥菌基因組編輯研究取得進展
直接在臨床分離的多重耐藥菌中進行功能基因組學研究是解析耐藥機制以及開發抗耐藥策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在臨床耐藥菌中直接進行高效基因編輯的工具，目前耐藥機制仍主要是采用組學分析加在模式菌中的異源驗證進行研究。這種脫離了臨床耐藥菌本身遺傳背景的研究策略，往往忽略了遺傳背景本身對耐藥因子
Science發文探討人類基因組編輯
2015年4月，來自中山大學的科學家們報告稱他們首次完成了對人類胚胎的基因組編輯工作，這一爆炸性新聞一經發布便受到了國內外科學界的廣泛關注，并引發了支持者和反對者激烈的辯論。 12月，美國科學院、英國皇家學會和中國科學院聯合主持在美國的華盛頓召開了人類基因編輯國際峰會。峰會經過三天的熱烈討論終
作物基因組單堿基編輯方法研究取得進展
單核苷酸點突變是作物許多重要農藝性狀發生變異的遺傳基礎。單堿基的變異會導致氨基酸替換或蛋白質翻譯終止，使基因功能發生改變，從而有可能產生優良的等位基因與優異性狀。傳統誘變及單堿基突變篩選技術（如TILLING）需要進行基因組規模的篩選，耗時、耗力且鑒定到的點突變數目和種類有限。基因組編輯技術，特
水稻基因組編輯工具盒再添新成員
據中國農科院最新消息，該院植物保護研究所周煥斌課題組、周雪平課題組和四川大學生命科學學院林宏輝課題組合作開發了一系列基于Cas9-NG的各種水稻基因組定點編輯工具，并成功用于水稻單基因敲除、多基因敲除、單堿基編輯（堿基對G·C和A·T的互換）以及靶基因轉錄激活調控。該成果對于水稻基因功能解析和
李家洋等提出植物基因組編輯監管框架
CRISPR/Cas9是靶向基因變化的一種新方法。與其他方法一起，構成了所謂的基因組編輯工具箱的一部分。目前，基因組編輯主要討論的是醫學應用，相繼有使用基因組編輯治療人類疾病的研究出現，例如：CRISPR基因編輯助力肺癌治療；華人女學者用CRISPR技術改善遺傳性失明；我科學家用CRISPR糾正
Nature解答Cas9基因組編輯核心謎題
有一種蛋白在細菌免疫系統中起著至關重要的作用，并正快速成為一種很有用的遺傳工程工具。現在有關這一蛋白的一個中心問題已經獲得了解答。來自勞倫斯伯克利國家實驗室和加州大學伯克利分校的研究人員，確定了這一叫做Cas9的細菌酶在病毒感染過程中是如何在RNA序列的引導下識別和降解外源DNA，以及在動物和植
玉米和水稻基因組引導編輯效率提高3倍
科技日報北京12月29日電 （記者馬愛平）近日，北京市農林科學院玉米DNA指紋及分子育種北京市重點實驗室基因組編輯團隊與北京大學等單位合作，發現了新策略協同效應，在植物引導編輯技術研發方面取得了新突破，實現了玉米和水稻引導編輯效率平均可提高3倍以上，在多個低效靶點上甚至可提高10倍以上，并在人細胞中
強大的基因組編輯工具Crisp/cas9（二）
三、 產品推薦?針對sgRNA和cas9，我們有如下產品可供選擇哦：?1.sgRNA系列。?（1）sgRNA載體類型? 貨號 載體 啟動子 sgRNA 是否含有Cas9核酸酶基因 篩選標記/報告基因 SG001
強大的基因組編輯工具Crisp/cas9（三）
人類 sgRNA 文庫相關產品? 貨號 文庫 sgRNA 數目 基因數目 管數 載體 L01-LS03 Innate kinases & ubiquitin ligases 475 239
第一個“編輯基因組”嬰兒還有多遠
????? 他們在中國召開會議；在英國召開會議；近日，又在美國召開會議。在全球范圍內，科學家正聚到一起，討論編輯人類胚胎基因組的前景和風險。它是否應當被允許？如果是，應在什么情況下被允許？ 一項被稱為CRISPR/Cas9的強大技術為基因工程帶來了史無前例的便利和精度，從而引發了人們的極大興趣
我科學家倡導“基因組編輯作物”管理框架
基因組編輯是對生物基因組進行定向改變的技術，目前在醫學中非常熱門。有專家預測，該技術在農業作物育種上也將呈現更加廣闊的前景。然而，對于這一技術，世界各國尚處于觀望狀態，也無相關的管理標準。日前，我國科學家在國際權威期刊《自然—遺傳》上與國外科學家聯合撰文，對基因組編輯在作物育種上的應用提出了管理
基因組分析揭示等位基因特異RNA編輯現象
核糖核酸（RNA）編輯是RNA水平一種常見的修飾，是增加基因轉錄和功能多樣性的重要形式。17日，來自中科院昆明動物研究所的消息，由張亞平院士領導的、多個研究機構加盟的團隊，在等位基因特異的RNA編輯研究上取得了重要進展。 中科院昆明動物研究所周中銀博士介紹，對二倍體生物來說，雖然兩個等位基
基因組分析揭示等位基因特異RNA編輯現象
核糖核酸（RNA）編輯是RNA水平一種常見的修飾，是增加基因轉錄和功能多樣性的重要形式。17日，來自中科院昆明動物研究所的消息，由張亞平院士領導的、多個研究機構加盟的團隊，在等位基因特異的RNA編輯研究上取得了重要進展。 中科院昆明動物研究所周中銀博士介紹，對二倍體生物來說，雖然兩個等位基因的
專家解讀《人類基因組編輯研究倫理指引》
究倫理指引》?7月8日，科技部官網公布《人類基因組編輯研究倫理指引》（以下簡稱《指引》），意在規范人類基因組編輯研究行為，促進人類基因組編輯研究健康發展。《指引》明確了開展人類基因組編輯研究的目的、基本原則、一般要求和特殊要求。這份由國家科技倫理委員會醫學倫理分委員會研究制定的文件，旗幟鮮明地劃出紅
華裔牛人Nature－Methods發布基因組編輯優化新技術
來自哈佛大學、麻省總醫院的研究人員開發出了一項能推動基因組工程領域的新技術。這一技術可顯著提高科學家們靶向特定缺陷基因，然后“編輯”它們，用健康DNA替代這一受損遺傳密碼的能力。這一重要的研究成果發布在《自然方法》（Nature Methods）。 論文的通訊作者是哈佛大學化學及化學生物學教授
基因組編輯革命：你準備好了嗎
大約20個月前，美國加州大學伯克利分校分子、細胞生物學和化學教授Jennifer Doudna開始輾轉難眠。自從她和同事發表了一篇描述一種名為CRISPR-Cas9的細菌系統如何被用于改造基因組的文章以來，已經過去近兩年時間。 對于全球實驗室如此快速地將此項技術應用于生物學領域，Doudna
基因組編輯革命：你準備好了嗎
大約20個月前，美國加州大學伯克利分校分子、細胞生物學和化學教授Jennifer Doudna開始輾轉難眠。自從她和同事發表了一篇描述一種名為CRISPR-Cas9的細菌系統如何被用于改造基因組的文章以來，已經過去近兩年時間。 對于全球實驗室如此快速地將此項技術應用于生物學領域，Doudna感
“基因組編輯核酸酶”當選《自然》年度研究方法
? 《自然—方法學》視頻介紹“基因組編輯核酸酶” 《自然》雜志子刊《自然—方法學》在最新一期推出了2011年度研究方法專刊，評選出了本年度研究方法——基因組編輯核酸酶（Gene-editing nucleases）。專刊包括社論、新聞特寫、評論、視頻等內容；同時，還評出其他8個值得關注的研
科研人員建立植物基因組引導編輯技術體系
基因組編輯技術可以定向修飾植物基因組，從而大大加速植物育種的進程，是實現作物精準育種的重要技術突破。然而，作物的許多重要農藝性狀是由基因組中的單個或少數核苷酸的改變或突變造成的。基于CRISPR/Cas系統的基因組編輯，可利用外源修復模板通過同源重組介導的修復方式（HDR）實現目標基因特定核苷酸
人類應該如何平衡基因組編輯的利益和風險
如果你明白“CRISPR介導基因編輯”這個詞的含義，那么你一定知道我們現在能更加有效、快速且廉價地改造DNA。 這不可避免地帶來了對基因治療的嚴肅討論，該技術通過直接修改某人的DNA來治療遺傳性疾病，如鐮狀細胞貧血癥或血友病。你也可能聽說過有目標的基因增強，以實現一個健康人提高其基因組品質的夢
CRISPR新工具開辟更多可編輯基因組位點
據最新一期《科學進展》報道，美國麻省理工學院（MIT）研究人員發現了一種可靶向幾乎一半基因組位點的Cas9酶，從而極大地擴展了基因編輯工具的適用范圍。 盡管基因編輯工具近年來取得了相當大的成功，但CRISPR-Cas9在基因組上可訪問的位點數量仍然有限。這是因為CRISPR需要在基因組靶向位點
Nature：那些可能超越CRISPR的基因組編輯新技術
CRISPR–Cas9工具使得科學家們能夠幾乎隨意地改變基因組。人們稱贊它比以往的技術明顯更簡單、更廉價及更通用，CRISPR–Cas9在全球各地的實驗室中大放光彩，已發現了一些醫學和基礎研究的新應用。 但CRISPR–Cas9有其局限性。加州大學圣地亞哥分校生物工程師Prashant Ma
Nature：用新型高效Cas9實現基因組編輯
來自哈佛-麻省理工Broad研究所、麻省理工學院和國立衛生研究院國家生物技術信息中心的研究人員，在一項合作研究中發現了一種高效的Cas9核酸酶，攻克了體內基因組編輯面臨的一個主要挑戰。發表在《自然》（Nature）雜志上的研究結果，預計將有助于CRISPR工具箱更容易地應用于體內實驗和治療用途。
強大的基因組編輯工具Crisp/cas9（一）
關于Crisp/cas9，這個是目前研究的一個大熱門，相關的文章和技術解析層出不窮，大家對什么是Crisp/cas9應該也有了一定的了解，今天就跟大家簡單的介紹一下相關的產品吧。不過首先，我們還是再過一遍Crisp/cas9的相關概念吧。??一、 相關概念?（1）CRISPR/Cas是什么？CRIS
Genetics：嵌套CRISPR利用長片段進行高效的基因組編輯
CRISPR是一種通過高精度基因組編輯引發生物醫學研究變革的技術。然而，即使它允許相對容易地產生或校正由單個或幾個核苷酸組成的突變，在對基因組中較大DNA片段進行編輯時，它仍然存在著限制。比如，將產生熒光蛋白（比如廣泛使用的綠色熒光蛋白）的基因插入到基因組中具有較低的效率，而且涉及復雜的克隆步驟
基因組編輯調控植物內源基因翻譯效率實驗流程發布
上游開放閱讀框uORF廣泛存在于動植物基因的5’非翻譯區，通常能夠抑制下游主開放閱讀框pORF的翻譯。中國科學院遺傳與發育生物學研究所高彩霞研究組率先利用CRISPR/Cas9技術對uORF進行編輯，發現能夠顯著提高目標基因的翻譯效率，建立了利用基因組編輯調控內源基因蛋白質翻譯效率的新方法，相關