mRNA新療法！助力治療全身代謝性疾病！
甲基丙二酸血癥/酸尿（MMA）是一種破壞性的代謝性疾病，人群中每5萬到10萬個個體中便會有一名患者。MMA最常見的發病機制是由甲基丙酰輔酶A變位酶（MUT）完全（mut0）或部分（mut）缺乏所導致。MUT是一種維生素B12依賴性的線粒體酶，用于介導纈氨酸，異亮氨酸和奇數鏈式脂肪酸氧化的最終步驟。 目前針對MMA并沒有任何有效的治療方案，常見的療法仍是膳食蛋白質的限制，輔因子的補充和相關的醫療監測。但經此療法的患者預后并不好，MMA患者的死亡率始終保持在20％左右。 而mRNA治療是一種新興的治療方法，目前有多種基于mRNA的癌癥免疫療法和疫苗正進行相關臨床試驗。最近，臨床研究評估了包括血友病B、感覺神經障礙、先天性肺病、癌癥以及肝和肺纖維化在內的各治療領域中基于mRNA療法的治療效果。 鑒于目前可行的系統性肝臟靶向遞送脂質納米粒子（LNPs）技術，研究人員通過細胞和小鼠模型評估了用以治療MMA的mRNA療法恢復肝臟M......閱讀全文
mRNA新療法！助力治療全身代謝性疾病！
甲基丙二酸血癥/酸尿（MMA）是一種破壞性的代謝性疾病，人群中每5萬到10萬個個體中便會有一名患者。MMA最常見的發病機制是由甲基丙酰輔酶A變位酶（MUT）完全（mut0）或部分（mut）缺乏所導致。MUT是一種維生素B12依賴性的線粒體酶，用于介導纈氨酸，異亮氨酸和奇數鏈式脂肪酸氧化的最終步驟
mRNA新療法！助力治療全身代謝性疾病！
甲基丙二酸血癥/酸尿（MMA）是一種破壞性的代謝性疾病，人群中每5萬到10萬個個體中便會有一名患者。MMA最常見的發病機制是由甲基丙酰輔酶A變位酶（MUT）完全（mut0）或部分（mut）缺乏所導致。MUT是一種維生素B12依賴性的線粒體酶，用于介導纈氨酸，異亮氨酸和奇數鏈式脂肪酸氧化的最終步驟
器官選擇性mRNA遞送系統的機制，擴展mRNA和CRISPR技術應用
近年來，mRNA作為新型制藥技術，短時間內在傳染性疾病及腫瘤治療領域取得了突破性進展。然而，如何將mRNA藥物安全、高效地遞送到特定靶細胞并保護其免于降解是目前mRNA療法的主要障礙之一。 理想的遞送載體必須是安全的、穩定的和器官特異性的。脂質納米顆粒（LNP）是目前臨床上最先進的mRNA遞送
首例預防性mRNA疫苗完成概念驗證性試驗
今天，全方位整合型mRNA藥物生物技術公司CureVac AG宣布，其在研狂犬病疫苗RNActive？的1期臨床試驗結果發表在國際知名醫學期刊《The Lancet》雜志上。該研究是首個在人體開展的mRNA預防性疫苗的概念驗證性臨床試驗。同時，世界衛生組織（WHO）向編碼這一狂犬病病毒糖蛋白的m
Polyadenylation－of－mRNA
Gene expression requires the coordination and integration of multiple processes, including transcription, splicing, polyadenylation, nucleocytoplasmic
代謝性低鉀的檢查
主要根據病史和臨床表現。血清鉀測定血K+心電圖檢查，多能較敏感地反映出低血鉀情況，心電圖的主要表現為Q-T間期延長，S-T段下降，T波低平、增寬、雙相、倒置或出現U波等。
代謝性酸中毒的診斷
1、引起代謝性酸中毒的原因眾多。糖尿病和腎衰竭等疾病合并代謝性酸中毒，標志疾病己發展到嚴重階段；嚴重腹瀉或腸瘺導致大量消化液丟失顯而易見；攝入酸或成酸物質過多，無氧酵解過程增強，分解代謝增強合成代謝減弱等因素亦應予以注意。 2、代謝性酸中毒即酸血癥的癥狀表現初期很不明顯，往往被其原發病所掩蓋。
代謝性酸中毒生化檢驗
血球分析：MCV75fL、HCT0.65L/L，其他未見異常生化檢驗：血糖10.1mmol/l、β-羥丁酸1.0mmol/L、尿素8.0mmol/L、K+5.0mmol/L、Na+160mmol/L、Cl-104mmol/L；pH7.136、PCO24.06kPa、PO29.91kPa、BE-18.
代謝性低鉀的原因
1.鉀攝入減少一般飲食含鉀都比較豐富。故只要能正常進食，機體就不致缺鉀。消化道梗阻、昏迷、手術后較長時間禁食的患者，不能進食。如果給這些患者靜脈內輸入營養時沒有同時補鉀或補鉀不夠，就可導致缺鉀和低鉀血癥。然而，如果攝入不足是唯一原因，則在一定時間內缺鉀程度可以因為腎的保鉀功能而不十分嚴重。當鉀攝
mRNA差異顯示技術(mRNA－differetial－display)(2)
6.技術路線 mRNA 差異顯示技術 The fluoroDD System ?Builds on the HIEROGLYPH? system –TMR-labeled anchored primers –Increased primer concentrations –I
mRNA差異顯示技術(mRNA－differetial－display)(1)
1.概 述mRNA差異顯示技術（mRNA differetial display）是一種快速有效的克隆差異性表達基因的方法。 方法建立：1992年 Liang P和Pardee首次應用DD技術對比人類乳腺癌細胞與正常細胞所表達的mRNA，以此來克隆癌細胞所特有的基因 目前已應用于個各領域：
mRNA工藝技術平臺之mRNA制劑
mRNA疫苗或藥物的生產工藝，主要分為質粒DNA原液制備、mRNA原液制備、mRNA制劑制備三個階段。本文討論第三階段的工藝平臺，也是當前挑戰最大的環節。 關鍵的制劑技術突破解決了mRNA的成藥性問題，使其從60年的科研之路走向臨床商業化應用，并在此次新冠疫苗應用中大放異彩。據公開信息， BN
上海生科院發現mRNA剪接蛋白對肌肉分化和糖代謝的調控作用
11月11日，國際學術期刊Cell reports 在線發表了中國科學院上海生命科學研究院營養科學研究所馮英組的最新研究進展：SRSF10 plays a role in myoblast differentiation and glucose production via regulation
遺傳性代謝障礙性肝病的簡介
遺傳性代謝障礙性肝病是指由遺傳性缺陷致物質代謝紊亂所引起的肝臟疾病。其主要包括膽紅素、脂質、糖類、氨基酸、蛋白質、酶及金屬元素等代謝紊亂。本病大多屬于常染色體隱性遺傳，少數屬于常染色體顯性遺傳或X連鎖遺傳。以下主要介紹肝豆狀核變性和遺傳性血色病。
mRNA－疫苗工藝流程質控與功能性評價
mRNA 疫苗及其優勢迄今為止，開發的針對 SARS-CoV-2 的疫苗中，基于 mRNA 的疫苗在安全性和有效性方面都顯示出更有希望的結果。mRNA 疫苗具有兩個顯著特點：使用假尿苷修飾的編碼抗原蛋白的 mRNA 和基于微流控產生的脂質納米顆粒（LNPs）作為載體進行包封和遞送；mRNA 導入人體
關于代償性代謝性酸中毒的基本介紹
致使NaHCO3/H2CO3的比值及pH值又得以維持正常，稱此為代償性代謝性酸中毒。例如：慢性腎衰竭的病人因腎臟的“排酸保堿”功能受到損害，機體酸性物質累積，酸性物質與機體的緩沖堿結合，生成CO2，由肺排出，可出現呼吸加深加快的現象，當pH植繼續保持正常時，就可以稱為代償性代謝性酸中毒。ps:在
遺傳性代謝障礙性肝硬化的簡介
由各種不同遺傳性代謝障礙引起的肝硬化。如糖原貯積病、半乳糖血癥、遺傳性酪氨酸血癥、遺傳性果糖不耐受癥、α1抗胰蛋白酶缺乏癥、地中海貧血、鐵傳遞蛋白缺乏血癥、吡哆醇依賴性貧血癥、Wilson病、血色病、β脂蛋白缺乏血癥等。此類肝硬化多發生于兒童，可有肝臟腫大，其他臟器常受累，早期出現肝功能衰竭。
代謝性酸中毒的呼吸性酸中毒治療
NaHCO3是臨床上最常用堿性藥物。由于乳酸鈉進入體內可與H2CO3作用生成乳酸和NaHCO3，乳酸在細胞內氧化成CO2和H2O，或者通過葡萄糖新生作用合成葡萄糖；生成的NaHCO3可與酸起緩沖作用。上述反應在缺氧、嚴重肝病等情況時并不充分，因此糾正酸中毒的效果欠佳。另外，反應中所產生的CO2可
代謝性皮膚病的檢查
1.體格檢查 體格檢查可發現皮膚損害及其他系統受累表現，應注意記錄皮膚損害的部位、大小、數量、周圍組織情況等。 2.實驗室檢查 主要是血清學檢查，可發現發生代謝紊亂的可能途徑。 3.組織病理檢查 可明確皮膚損害的病理特點，如糖尿病性大皰、糖尿病性皮病等。 4.影像學檢查 主要可明確
代謝性堿中毒生化分析
男性，46歲，因滿腹疼痛以急性腹膜炎入院。入院后作血液分析、尿液分析糞常規、血氣分析、腎功能檢查確診為急性彌漫性腹膜炎。急診開腹探查，術中發現彌漫性腹膜炎是闌尾膿腫破裂所致醫學|教育網搜集整理，手術中切除闌尾，并作腹腔引流。術后病人胃腸減壓五天后，又出現手麻、神志不清楚、血壓下降、呼吸28次/分鐘。
代謝性皮膚病的介紹
代謝性皮膚病是指由于機體新陳代謝紊亂引起的皮膚疾病。新陳代謝是指生物體內持續進行的一系列生化反應過程，其中任何環節異常導致的疾病均稱為代謝紊亂性疾病，簡稱代謝病。此類疾病通常不僅有皮膚表現，而且有多系統受累，這是此類皮膚病的一個共性。
代謝性酸中毒的預后介紹
代謝性酸中毒、代償情況、嚴重程度以及是否合并其他水電解質酸堿紊亂決定預后。輕者可無癥狀，或僅感疲乏無力、呼吸稍促、胃納不佳等；重者可出現Kussmaul呼吸，合并循環功能障礙，甚至可有血壓下降、心律失常甚至昏迷等。
關于代謝性酸中毒的檢查
1.血氣分析檢測、氧分壓、氧飽和度檢測。 2.血電解質鈉、鉀、鈣、鎂、磷檢測。 3.尿常規檢查可出現酮體。 4.肝、腎功能檢測。 5.血乳酸檢測。 根據病因、臨床癥狀選做B超、X線檢查等。
代謝性皮膚病的治療
代謝性皮膚病的治療最重要的是糾正代謝紊亂，如通過服用降糖藥物或注射胰島素控制糖尿病，服用降血脂藥物控制高脂蛋白血癥等。對于皮膚損害及其他器官受累，則以對癥支持治療為主。
關于代謝性低鉀的簡介
人體鉀全靠外界攝入，每日從食物中攝入鉀約50-100mmol，90%由小腸吸收。腎臟是排鉀和調節鉀平衡的主要器官，腎小球濾液中的鉀先在近曲腎小管內被完全吸收，以后遠曲腎小管細胞和集合管細胞再將過剩的鉀分泌出來，從尿排出，使鉀在體內維持平衡。但是，人體攝入鉀不足時，腎臟不能明顯地減少排鉀，使鉀保留
代謝性低鉀的鑒別診斷
(一)原發性醛固酮增多癥 臨床上以高血壓和低血鉀為主要表現，可出現周期性麻痹、手足搐溺。血漿和尿中醛固酮明顯升高，血漿腎素、血管緊張素活性降低。本病由于腎上腺皮質球狀帶腫瘤或增生，大量分泌醛固酮所致，依據上述特征與實驗室檢查可以診斷。但應注意與原發性高血壓患者因應用排鉀利尿劑或慢性腹瀉等導致低
代謝性皮膚病的診斷
通過收集患者病史可了解既往史、發病情況、飲食習慣等，對診斷有一定提示作用；通過體格檢查可發現部分代謝性皮膚病的特征性皮膚損害及其他系統受累表現，實驗室檢查可有助于明確代謝紊亂的途徑，結合特征性組織病理檢查結果，即可明確診斷。
代謝性低鉀的緩解方法
(1)、一般采用口服鉀，成人預防劑量為10%氯化鉀30～40ml/d(每g氯化鉀含鉀13.4mmol)。氯化鉀口服易有胃腸道反應，可用枸櫞酸鉀為佳(1g枸櫞酸鉀含鉀4.5mmol)。 (2)、靜脈輸注氯化鉀，在不能口服或缺鉀嚴重的病人使用。常用濃度為5%葡萄糖液1.0L中加入10%氯化鉀10～
代謝性酸中毒的鑒別診斷
1、代謝性酸中毒為單純性酸堿平衡紊亂四個類型之一，為臨床上最常見的酸堿平衡紊亂。一般根據血氣分析結果就可以明確代謝性酸中毒的診斷，并與其他三個類型的單純性酸堿平衡紊亂相區別。應指出正常機體內酸堿平衡就是動態平衡，酸堿平衡紊亂也不會停留在一點上，也是在不斷的變化著。代謝性酸中毒就很可能由于合并其他
代謝性酸中毒的基本介紹
代謝性酸中毒是最常見的一種酸堿平衡紊亂，是細胞外液H+增加或HCO3-丟失而引起的以原發性HCO3-降低（