諾華繼續投入，向Voyager預付款1億美元，開發兩款AAV基因療法
在過去二十年里，人類在基因治療領域取得了一系列里程碑突破。基因治療也逐漸成為當前最火熱的治療領域之一，特別是腺相關病毒（AAV）已成為基因治療的首選遞送載體，也被公認為目前最有前景的遞送載體。 2017年12月10日，美國食品藥品管理局（FDA）批準了 Spark Therapeutics 公司的基因療法Luxturna上市，用于治療RPE65基因突變導致的先天性失明。這也是首款獲得FDA批準的AAV基因療法，開啟了體內基因治療新時代。此后， Spark Therapeutics 被制藥巨頭羅氏（Roche）以43億美元收購。 制藥巨頭諾華（Novartis）也非常看重AAV基因治療，其開發的治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的AAV基因療法Zolgensma于2019年5月24日獲得FDA批準上市，售價高達212.5萬美元，一度成為全世界最貴的藥物。 2022年3月8日，諾華（Novartis）和 AAV 載體開發公司 V......閱讀全文
諾華繼續投入，向Voyager預付款1億美元，開發兩款AAV基因療法
在過去二十年里，人類在基因治療領域取得了一系列里程碑突破。基因治療也逐漸成為當前最火熱的治療領域之一，特別是腺相關病毒（AAV）已成為基因治療的首選遞送載體，也被公認為目前最有前景的遞送載體。 2017年12月10日，美國食品藥品管理局（FDA）批準了 Spark Therapeutics 公
基因療法浪潮洶涌而來－誰會是下一個“明星”？
2018年開始，基因療法領域持續升溫。諾華（Novartis）以87億美元的金額收購基因療法公司AveXis，并推動Zolgensma獲批上市，也堪稱是這一時代最具代表性的事件之一。轉眼間，2019年即將過去，不得不說，這一年基因療法的火熱程度相比去年似乎又上了一個臺階。就在今年的最后一個月里，
基因療法治療阿茲海默病，艾伯維達成研發合作
日前，艾伯維（AbbVie）公司宣布與Voyager Therapeutics達成戰略合作，將前者的單克隆抗體專精與全球臨床開發能力，以及后者的腺相關病毒（AAV）載體技術相結合，共同開發直接針對tau蛋白的抗體，以治療阿茲海默病等神經退行性疾病。 tau蛋白是正常人大腦中常見的蛋白，能維持細
AAV基因療法減肥效果超過司美格魯肽
之前，一個肥胖者要想實現快速、顯著減肥，只有一個選擇——減肥手術。 而GLP-1類藥物司美格魯肽的出現，讓人們可以通過藥物實現大約15%的體重減輕。而替爾泊肽在3期臨床試驗中實現了22.5%的體重減輕，這一數字已經接近了手術減肥的效果。 但這兩款GLP-1類藥物同樣也面臨著一些問題，需要每周
1.7億美元!諾華獲得創新基因療法開發許可
一個月前，Spark Therapeutics的創新基因療法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）獲批上市。這也是首款在美國獲批、靶向特定基因突變的“直接給藥型”基因療法。 今天，業內傳來一條重磅新聞。諾華（Novartis）宣布，與Spark達成了合作協
1.7億美元！諾華獲得創新基因療法開發許可
一個月前，Spark Therapeutics的創新基因療法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）獲批上市。這也是首款在美國獲批、靶向特定基因突變的“直接給藥型”基因療法。 今天，業內傳來一條重磅新聞。諾華（Novartis）宣布，與Spark達成了合作協議，
諾華1億美元收獲基因療法技術獨家許可
今年4月，諾華（Novartis）公司宣布擬以87億美元收購基因療法公司AveXis，并獲取其治療脊髓性肌萎縮（SMA）的創新基因療法。作為此項收購的后續，今日，諾華向生物技術新銳REGENXBIO支付1億美元，獲得了其基因療法技術平臺的獨家許可。 REGENXBIO是一家處于臨床階段的生物技
諾華關閉細胞與基因療法部門，裁員120人
諾華8月31日對外界報道予以確認，稱確實在對公司的細胞與基因療法部門（Cell & Gene Therapies Unit ）進行調整。該部門共有400名員工，大約280人會被整合進諾華的腫瘤業務部門，另外120人將被裁員。 諾華認為沒必要繼續維持一個分工如此精細的部門的運營，此次調整主要是把
帕金森病基因療法獲FDA再生醫學先進療法認定
開發治療神經疾病的生物醫學公司Voyager Therapeutics宣布，美國FDA為VY-AADC基因療法頒發了再生醫學先進療法（RMAT）認定，治療難以進行醫學管理，有運動波動的帕金森病患者。 帕金森病是一種慢性神經退行性疾病，影響了美國約100萬人口，全球約700-1000萬人口。據估
FDA認可，帕金森病基因療法有望提前獲得審評
今日，生物醫藥公司Voyager Therapeutics宣布，其與美國FDA的溝通會議獲得了后者的書面答復。依照FDA答復的內容，Voyager帕金森病創新療法VY-AADC的2期和3期關鍵臨床試驗計劃得到了認可。如果2期試驗結果積極，VY-AADC可直接遞交上市申請。這也意味著這款創新帕金森
GSK－及諾華獲得藍鳥生物ZL開發基因療法和CART細胞療法
美國生物技術公司藍鳥生物（Bluebird Bio）近日宣布分別與英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）和瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）就其專有的慢病毒載體平臺達成了全球許可協議。 根據協議條款，葛蘭素史克將獲得藍鳥生物慢病毒載體技術相關ZL的非獨家授權，用于開發和商業化基因療法，治療維斯科特
囊獲新型AAV9載體－輝瑞達成合作開發基因療法
今日，REGENXBIO公司宣布與輝瑞（Pfizer）公司達成研發許可協議，允許輝瑞公司使用REGENXBIO專有的NAV腺相關病毒9（AAV9）載體開發基因療法，治療弗里德賴希共濟失調（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。 FA是一種最常見的遺傳性共濟失調類型，每
突破AAV載體局限性，基因療法公司完成2.35億美元融資
今日，專注于開發腺相關病毒（AAV）基因療法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下稱AskBio）宣布完成2.35億美元的融資，將支持該公司推進和擴展臨床試驗，以及提高產品制造能力。這一大額融資進一步體現了業界對基因療法領域的關注，近來這一領域出現多起大額并購，大型醫藥
GEN盤點25款大有前途的基因療法！諾華、GSK、藍鳥生物
近日，行業媒體GEN網站統計了基因治療發展的程度。據Informa Pharma Intelligence的Trialtrove數據庫記錄，目前有729種基因療法，其中近三分之二（461種）為臨床前研究。這些療法已經在1,855項臨床試驗中進行了評估，大部分為早期階段。 基因治療扎堆最多的
GEN盤點25款大有前途的基因療法！諾華、GSK、藍鳥生物
近日，行業媒體GEN網站統計了基因治療發展的程度。據Informa Pharma Intelligence的Trialtrove數據庫記錄，目前有729種基因療法，其中近三分之二（461種）為臨床前研究。這些療法已經在1,855項臨床試驗中進行了評估，大部分為早期階段。 基因治療扎堆最多的
GEN盤點25款大有前途的基因療法！諾華、GSK、藍鳥生物……
近日，行業媒體GEN網站統計了基因治療發展的程度。據Informa Pharma Intelligence的Trialtrove數據庫記錄，目前有729種基因療法，其中近三分之二（461種）為臨床前研究。這些療法已經在1,855項臨床試驗中進行了評估，大部分為早期階段。圖片來源：Pixabay
?－Science：基因療法中使用AAV病毒載體可能會導致癌癥風險
正當基因療法最終似乎不負人們之所望的時候，一項研究使得人們對病毒載體存有一種持久的擔憂。許多研究工作都依賴于一種病毒載體將治療性基因導入患者體內。這種病毒載體是腺相關病毒（AAV）的簡化版本，被認為是安全的，這是因為它很少將它攜帶的人DNA片段整合到宿主細胞染色體中，然而一旦整合，它可能激活致癌
朗信生物眼科AAV基因療法（LX101）國內臨床獲CDE受理
今日，據CDE官網顯示，上海朗信啟昇（朗信生物）生物制藥有限公司自主研發的AAV2-RPE65基因治療制劑LX101眼用注射液的臨床試驗申請，已獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理（受理號：CXSL2200048）。先天性黑朦LCA是一類發生最早、最嚴重的遺傳性視網膜病變, 大多數LCA患
諾華基因療法Zolgensma在3期臨床試驗中獲得滿意結果
日前，諾華（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美國神經病學學會（American Academy of Neurology）2019年會上公布了該公司開發的基因療法Zolgensma，在治療不同類型的脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）患者時的積極試驗結果。 三周前，AveXis公司剛剛公
安全性良好－長期療效持久－諾華公布SMA基因療法最新結果
今日，諾華（Novartis）旗下AveXis公司宣布，其治療1型脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovac-xioi）在名為SPR1NT和STR1VE的3期試驗和名為START的1期試驗中，獲得新的積極中期結果。Zolgensma的治
諾華：免疫療法后制藥工業干什么？
現在癌癥免疫療法成為制藥工業的絕對中心，可以說是萬千寵愛于一身。但是制藥工業不可能永遠只做免疫療法，對于制藥企業尤其是沒有趕上癌癥免疫療法大潮的企業來說找到正在形成的下一個大潮是非常關鍵的。那么機會在哪呢？ 最近諾華CEO Joseph Jimenez發表文章討論老年化社會給制藥工業帶來的機會
AAV基因治療的應用研究
所謂基因治療，就是把一個具有治療作用的基因放到病人的細胞中，借此替換缺失和功能異常的基因，最終達到治療某種疾病的方法。盡管早在1990年美國就批準了基因治療的方案，但是基因治療真正在臨床獲批卻少之又少。不過近期的一則新聞，無疑是為致力于醫學轉化的我們打了一針強心劑。5月27日，全球制藥巨頭葛蘭素
大片段基因AAV遞送策略有哪些？
AAV憑借其低免疫原性、高安全性及感染宿主范圍廣等特點，被廣泛應用于各種體內研究，也成為近年來基因治療領域最重要的一種遞送載體之一，但AAV有限的荷載能力（約4.7kb）使其無法遞送一些較大的基因，這在一定程度上限制了其應用范圍，大基因拆分AAV遞送技術的發展解決了這一難題。具體來講，我們可以將要遞
諾華與Pear合作開發數字化療法
諾華（Novartis）和Pear Therapeutics近日簽署了一項合作協議，為精神分裂癥和多發性硬化癥（MS）患者開發數字化處方療法（Prescription digital therapeutics）。這項合作將聯合諾華神經學，臨床開發和商業化的專長，以及Pear Therapeutics
諾華CART療法考慮采用“按療效付款”
隨著名為JULIET的二期臨床試驗結果的公布，諾華正著手為其CAR-T療法制定付款策略，而“按療效付款”的方式也在考慮范圍。 JULIET試驗主要驗證諾華CAR-T療法CTL019的有效性和安全性，共招募51名復發或難治性彌漫型大B細胞淋巴瘤患者(relapsed or refractory
降糖減重效果優于司美格魯肽？－又一項AAV基因療法公布最新數據
之前，一個肥胖者要想實現快速、顯著減肥，只有一個選擇——減肥手術。而GLP-1類藥物司美格魯肽的出現，讓人們可以通過藥物實現大約15%的體重減輕。而替爾泊肽在3期臨床試驗中實現了22.5%的體重減輕，這一數字已經接近了手術減肥的效果。 但這兩款GLP-1類藥物同樣也面臨著一些問題，需要每周注射
2024年預期最暢銷的10款在研基因療法
基因療法定價高一直被詬病，隨著2018年11月Luxturna在歐盟獲批，以及諾華將AVXS-101初步定價為400萬-500萬美元，這個話題再次成為熱點。高定價背后是小容量的患者人群，基因療法針對的患者群體僅占美國和歐盟人口數的0.02%，還未排除“Harvoni現象”，患者功能性的治愈會導致
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
可直接注入大腦！uniQure基因療法減緩疾病進展達80％
2024年7月9日，uniQure宣布其通過大腦直接注射的在研基因療法AMT-130在治療亨廷頓病（HD）的1/2期臨床試驗中獲得積極中期結果。分析顯示，在24個月時，接受高劑量AMT-130治療HD患者的疾病進展減緩達80%，且其腦脊液（CSF）中的神經絲蛋白輕鏈（NfL）水平顯著低于基線水平
羅氏獲DMD基因療法授權
今日，羅氏（Roche）和Sarepta Therapeutics公司共同宣布，雙方達成許可授權協議，羅氏將獲得治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的基因療法SRP-9001在美國以外地區的獨家推廣權益。Sarepta將總計獲得11.5億美元前期付款（包括7.5億美元現金和4億美元股權投資）和潛在17